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基因药物治愈干燥综合症不是梦

发表者:干燥综合症网   日期:2019-05-28   浏览次数:0   评论次数:0  
       干燥综合症是一种自身免疫性疾病,该病虽然不影响病人的正常寿命,但是现阶段该疾病患者很难彻底治愈,一般最理想的状态,就是稳定住病情。在稳定好病情,做好日常护理的情况下,患者生活质量与正常人相差不大。
       不过,干燥综合征对后代有一定的遗传性,特别是对女性后代,遗传机率更大。许多患了此病的干燥综合症患者,对此忧心忡忡,除了自身忍受痛苦外,还担心会遗传给后代子孙,但是随着现代生物医学技术的不断发展,更先进的,以前想都不敢想象的新技术正一步一步应用到临床,变成现实,下面这则新闻就是一个例子。
       2019年5月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了用于一次性治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)的药物——Zolgensma,这种诺华公司生产的药物属于一种基因疗法的药物,它的获批,是一个人类历史上使用基因和细胞疗法用来治疗疾病的里程碑。不过,现阶段由于该基因药物研发成本巨大,用于治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma售价极其高昂,据初步估计,该药物一盒售价可能约200万美元,折合人民币约1400万人民币左右,非普通人所能承受。虽说诺华公司也在考虑以五年分期付款的方式解决患者药费问题,但对普通患者而言,仍是不可承受之重。
       对于基因疗法,许多人可能感到很陌生,其实基因疗法的机理是指通过分子生物学的方法将健康的基因导入患者体内,让患者重新生成或修复有缺陷的基因的疗法,目前一些基因药物主要用于治疗童年严重疾病、罕见血液异常及其它严重疾病。对于干燥综合症患者而言,相信随着科学技术的不断进步,治疗各种免疫疾病,先天性遗传疾病的基因药物会不断地被开发出来,也相信基因药物的售价也将会越来越低,最终走进寻常的千家万户,到那时候,就是干燥综合症患者彻底治愈干燥综合征的春天了,希望干燥综合症病友们好好生活,盼望那一天早点到来。      (注:干燥综合症病人或亲属可加本网站站长私人微信号: ssgzz88 。如您能提供一千字以上的个人故事(患病经历、求医历程、个人经验介绍,等等)以便在本网站发表,可通过网站站长私人微信号: ssgzz88 联系免费加入本网站病友专用QQ群号: 118194945 与近千名来自全国各地的干燥综合症病友互相实时交流病情和治疗经历。否则需发微信红包付费20元,以补贴网站运营费用。)
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